破解AI制药临床失败难题：华源智因如何构建体内临床对齐闭环

全球医药研发投入虽然每年超过2万亿元人民币，但临床阶段的损失却高达4000亿元。据《Nature》发表的研究指出，高达86%的新药在临床阶段折戟的根本原因，在于小鼠、猴子等动物模型与人体生理存在巨大的物种鸿沟。药企往往将90%的研发资金消耗在I-III期临床试验中，一款新药平均耗时10年、投入10亿美金，但临床成功率仅约10%。这一残酷的现实揭示了传统药物研发流程中的巨大低效与风险。

当前行业内绝大多数AI制药企业仍扎堆于靶点挖掘、分子结构生成等前端药物发现环节。虽然这些技术能解决“制造药物分子”的问题，但仅覆盖了10%的研发成本，无法回答核心命题：药物在人体内是否真的有效？这种“只造钥匙，不问锁孔”的模式，使得AI制药往往沦为辅助工具，而非决定研发成败的关键变量。

正是在这一行业痛点下，华源智因（GENESIGHT）选择了一条更为硬核且艰难的技术路线。作为AI生命科学原生企业，华源智因在2026年7月7日宣布完成数千万元种子轮融资，本轮由水木创投领投。资金将主要用于数据、模型和临床三大核心壁垒的建设。其战略野心在于通过构建“从细胞领域的世界模型到生命科学OS”的长期布局，重构药物研发中的评价体系，试图成为行业新的金标准。

华源智因创始人杜润诗指出，药企比起“多找到几个分子”，更想知道“哪一个分子才值得投入昂贵的临床成本”。传统药物研发中，候选药物即便在体外细胞实验和动物实验中表现良好，进入人体后仍可能因微环境差异而失效。华源智因切入的正是这一断点：在药物进入大规模临床前，预测其在人体细胞中的药效反应，服务于临床前药效评价、候选分子排序、患者分层和精准用药。

与Arc、Recursion、Tempus AI等海外巨头相比，华源智因的技术差异化显著。海外公司多依赖公开转录组数据规模或临床文本影像数据，前者侧重开源生态，后者侧重结果判断。然而，临床文本和影像数据虽能判断“结果”，却难以解释“为什么”。华源智因选择从细胞多组学层面建立可解释的药效预测系统，通过拆解药物作用机制，为药企研发决策提供底层生物学解释。

技术实现上，华源智因的核心产品包括多模态虚拟细胞数据底座UniOme，以及药物扰动智能平台Wise-Perturb。虚拟细胞旨在模拟细胞在不同条件下的状态变化，如药物进入后基因组、转录组、蛋白组层面的演变。行业难点在于数据，传统模型多依赖标准化的细胞系数据，这类数据缺失真实患者个体特征，难以反映体内复杂的疾病微环境。

为此，华源智因独创了三 级递进式数据体系：底层为单细胞/多模态基础数据，解决“如何描述细胞”；中层为基因/药物扰动数据，解决“药物进入后细胞如何变化”；顶层为真实患者体内用药前后的药效反馈数据，用于真实人体用药前后的配对校准。这种“体内临床对齐”策略，使得体外高通量数据负责初筛，体内真实药效数据负责校准，形成可迭代的数据闭环。

在数据获取端，华源智因自研首个高通量单细胞跨模态测序技术UniOme。传统测序往往破坏细胞，导致无法在同一细胞上同时获得DNA、RNA、蛋白等多层信息，只能用不同细胞数据拼接，引入噪声。UniOme通过细胞制备与测序流程创新，实现同一细胞上DNA、RNA、Protein三层信息的严格对齐。这相当于不仅记录“体重”，还同步记录“身高、肤色、发型”等多维度信息，对AI模型而言，这种数据维度的提升比单纯扩大参数更为关键。

Wise-Perturb平台将候选化合物的多维编码与目标细胞测序数据输入模型，进行虚拟扰动，预测扰动后细胞全转录组层面的表达变化，进而计算药效评分并排序。在私有大规模数据集测试中，其关键预测指标较国际公开模型提升40%至130%，差异表达基因预测误差降低约41.77%，表达变化量相关性提升约129.43%。该模型具备强泛化能力，可实现跨药物、跨细胞、跨患者的零样本精准预测。

临床验证方面，华源智因已与中国医学科学院肿瘤医院等多家超一线三甲医院深度合作。基于肺癌患者用药前的样本数据和药物分子结构，模型输出的疗效分层结果与临床医生的真实治疗队列观察高度吻合。在DS-8201药物响应预测测试中，模型基于PDX样本Bulk RNA-seq数据进行推理，预测结果与个体样本PDX模型的体内药效实验结果高度一致，显示出在新适应症、新人群中的零样本泛化潜力。

这种能力对药企极具价值。在创新药临床试验中，提前识别响应患者可提高试验成功率，减少不必要的患者入组和资源消耗。华源智因目前的落地场景主要包括三类：一是联合三甲GCP临床试验中心进行临床患者分层；二是以药物重定位、靶点筛选等服务绑定药企和MNC；三是通过自动化测序扩充高质量训练数据，反哺模型底座。

华源智因团队由一群在虚拟细胞方向深耕的顶尖人才组成。创始人兼CEO杜润诗虽年轻，但拥有UCLA本科背景及连续创业经验；CTO王艺璇为港中文计算机科学博士，长期深耕单细胞AI；CFO陈聪在医药健康领域深耕十余年。其余联合创始人亦来自Berkeley、Gladstone Lab等顶尖机构。团队强调技术、算法、数据到产业资源的严丝合缝，极大提升了推进效率。

与传统AI CRO的一次性服务费模式不同，华源智因希望商业模式向药企核心收益靠近。其长远目标是搭建一套生命科学领域的OS，一套完整的生命反应系统。这不仅限于用药反应，还可延展至喝咖啡等日常行为对人体体征的影响，有望成为AI大健康领域的基础模型。随着本轮融资的完成，华源智因将继续加速商业化落地，推动AI制药从“概率游戏”走向“精准预测”的新阶段。