华源智因数千万元融资：如何用虚拟细胞打破AI制药临床失败魔咒

全球医药研发领域长期面临着一个巨大的结构性矛盾：高昂的研发投入与极低的临床成功率并存。据行业数据估算，全球每年药物研发总投入超过2万亿元，然而其中高达4000亿元的资金消耗在临床阶段的失败上。《Nature》发表的研究进一步揭示，86%的新药在临床阶段折戟的根本原因，在于小鼠、猴子等传统动物模型与人体生理机制之间存在巨大的物种鸿沟。这种“物种错位”导致药企90%的研发资金被浪费在I-III期临床试验中，一款新药平均耗时10年、耗资10亿美元，但最终获批率仅为10%左右。

在此背景下，传统的AI制药解决方案往往陷入“治标不治本”的困境。绝大多数AI制药企业聚焦于药物发现环节，如靶点挖掘、分子结构生成等，这些步骤仅占药物研发成本的10%左右。虽然它们解决了“制造药物分子”的问题，却未能回答最核心的命题：药物进入人体后是否真的有效？华源智因（GENESIGHT）正是基于对这一行业痛点的深刻洞察，选择了一条更为艰难但更具长期价值的技术路线——从细胞层面的多组学数据出发，构建可解释的药效预测系统，试图重构药物研发的评价体系。

2026年7月7日，华源智因宣布完成数千万元种子轮融资，本轮融资由水木创投领投。这笔资金将主要用于数据、模型和临床三大核心壁垒的建设，加速公司与超一线三甲医院的合作部署及商业化落地。华源智因创始人兼CEO杜润诗指出，药企不仅关心找到了多少个分子，更关心哪个分子值得投入昂贵的临床成本。华源智因的目标不是做一个简单的AI CRO（合同研究组织），而是试图成为药物研发行业的“金标准”，判断候选药物这把“钥匙”在真实人体这把“锁”上究竟能转动多少度。

华源智因的技术护城河建立在“体内临床对齐”这一核心理念之上。与海外Arc、Recursion、Tempus AI等公司相比，华源智因的独特性在于它不依赖纯临床文本或影像数据，而是从细胞多组学层面切入。临床文本和影像数据虽然能反映治疗“结果”，却难以解释“为什么”；而细胞层面的组学数据则有机会拆解药物作用的底层生物学机制，为药企提供更深刻的决策依据。公司认为，体外高通量数据负责初步筛选，体内真实药效数据负责校准，两者共同构成一个可迭代的数据闭环。

为了实现这一愿景，华源智因推出了两大核心产品：多模态虚拟细胞数据底座UniOme，以及药物扰动智能平台Wise-Perturb。传统虚拟细胞模型多依赖经过长期传代的工程化细胞系，这类数据虽然标准化程度高，但缺失了真实患者个体特征，无法反映人体内复杂的疾病微环境。华源智因独创的三级递进式数据体系，从底层的单细胞/多模态基础数据，到中层的基因/药物扰动数据，再到顶层的真实患者体内用药前后配对数据，层层递进地模拟药物在人体内的反应。

在数据获取技术层面，华源智因自研了首个高通量单细胞跨模态测序技术UniOme。传统测序技术往往会破坏细胞结构，导致研究者无法在同一细胞上同时获取DNA、RNA和蛋白质的多层信息，只能通过拼接不同细胞的数据，从而引入大量噪声。UniOme技术实现了在同一细胞上对DNA、RNA、Protein三层信息的严格对齐。这种多维度的数据记录方式，对于AI模型而言，其价值远超单纯扩大参数规模，因为它让模型能够更精准地描述细胞的真实状态。

Wise-Perturb平台则负责将候选化合物的多维编码与目标细胞的测序数据输入模型，进行虚拟扰动。模型能够预测扰动后细胞全转录组层面的表达变化，并计算药效评分，进而形成候选药物的排序。目前，Wise-Perturb可覆盖全转录组约2万个基因级的响应预测。在基准测试中，其关键预测指标较国际公开模型提升了40%至130%；在私有大规模数据集测试中，差异表达基因预测误差降低了约41.77%，表达变化量相关性提升了约129.43%，扰动分布更贴近真实生物实验结果。更重要的是，该平台具备强泛化能力，能够实现跨药物、跨细胞、跨患者的零样本精准预测。

华源智因CTO王艺璇强调，好的指标应该从真实场景和生物学规律中生长出来，而不是在单个数据集上“刷”出来的。只有如此，模型在换药、换患者时才能保持稳定性。这一技术优势已在临床验证中得到体现。在与中國醫學科學院腫瘤醫院的合作中，华源智因基于肺癌患者用药前的样本数据和药物分子结构，预测了患者后续的药效排序。模型输出的疗效分层结果，与临床医生在真实治疗队列中的观察高度吻合。

另一项针对DS-8201药物的响应预测测试中，华源智因使用未见过的DXD模型，基于PDX样本Bulk RNA-seq表达数据进行推理。结果显示，模型对样本的药物响应排序与个体样本PDX模型的体内药效实验结果高度一致。这不仅展示了模型在新适应症、新人群中的零样本泛化潜力，也为药企提供了切实可行的患者分层和临床入组管理方案。通过提前识别响应患者，药企可以显著提高临床试验成功率，减少不必要的资源消耗。

华源智因的团队构成也体现了极强的互补性。创始人杜润诗拥有UCLA本科背景及AI连续创业经验，CTO王艺璇是港中文计算机科学博士，深耕单细胞AI与药物扰动预测，CFO陈聪则在医药健康领域拥有深厚的产业资源和资本网络。此外，首席创新官黄诗云和首席联络官卓鑫凯分别来自Berkeley和Brandeis，为公司在基因扰动生成模型训练及商业量化支撑方面提供了强力补充。团队核心成员大多来自国内外前沿实验室，技术、算法、数据到产业资源无缝衔接，极大降低了内部沟通成本，加速了研发进程。

展望未来，华源智因的野心不止于药物研发辅助。公司计划搭建一套生命科学领域的OS，即完整的生命反应系统。这套系统不仅能体现用药后的人体反应，还可延伸至日常生活中的生命体征变化，如饮用咖啡后的人体反应。这一长期战略旨在构建AI大健康领域的基础模型，通过自动化测序持续扩充高质量训练数据，反哺模型底座，形成强大的数据飞轮。

华源智因的融资成功，标志着AI制药行业正从单纯的“造钥匙”阶段，向“测锁孔”阶段进阶。在临床失败率居高不下、研发成本不断攀升的行业背景下，能够提供分子级预测与人体临床结局一致性的技术平台，将成为药企降低研发风险、提高成功率的关键基础设施。随着公司与更多超一线三甲医院的深度合作推进，华源智因有望在三年内建立起行业公认的生命科学OS，真正实现从数据到临床价值的闭环转化。